Os resultados da Fase 1 demonstram que o SUL-238, um medicamento experimental de primeira classe, administrado por via oral e direcionado às mitocôndrias, é seguro e bem tolerado em idosos saudáveis, apresentando um perfil farmacocinético favorável e alta penetração cerebral. Essas descobertas corroboram o avanço do SUL-238 para novas fases de desenvolvimento clínico para Alzheimer e outras doenças neurodegenerativas
A GEN Pharmaceuticals (GENIL.IS), empresa farmacêutica especializada líder na Turquia, anunciou resultados positivos de um ensaio clínico de Fase 1 que avaliou a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética (FC) de seu primeiro medicamento experimental, o SUL-238, administrado por via oral e direcionado às mitocôndrias, em idosos saudáveis. Os resultados foram apresentados na Conferência Internacional da Associação de Alzheimer de 2025 (AAIC®), realizada em Toronto.
Este estudo de Fase 1, com dose oral única escalonada, pioneiro em humanos, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, foi conduzido em três partes e incluiu um total de 53 idosos saudáveis. A Parte 1 incluiu seis coortes (50, 100, 250, 500, 1000 e 2000 mg VO, n=23). A Parte 2 estudou a farmacocinética de uma dose oral única de 1000 mg em 10 idosos saudáveis. A Parte 2B avaliou o efeito dos alimentos utilizando um delineamento cruzado de dois tratamentos e dois períodos, com uma dose oral única de 2000 mg (n=20).
Os resultados do estudo demonstraram que doses orais únicas de 50 a 2.000 mg do SUL-238 foram seguras e bem toleradas, com um perfil farmacocinético favorável e alta penetração no líquido cefalorraquidiano (LCR). Essas descobertas tornam o SUL-238 um candidato promissor para desenvolvimento clínico em doenças neurodegenerativas, incluindo a doença de Alzheimer.
Não foram observados eventos adversos (EAs) que limitassem o escalonamento da dose; as taxas de EAs foram comparáveis entre SUL-238 e placebo, e todos os EAs foram leves ou moderados. A meia-vida de eliminação terminal foi de 0,86 a 3,80 horas, e o tempo para atingir o pico de concentração plasmática foi de 0,50 a 1,39 horas.
Sob condições com alimentos, a concentração plasmática máxima (Cmax) e a área sob a curva concentração plasmática-tempo (AUC0-∞) diminuíram em 50% e 60%, respectivamente. As razões LCR/plasma em 2 e 8 horas após a dose foram de 21,1% (±6,6%) e 74,2% (±46,0%).
“Estamos muito animados com esses resultados promissores em humanos, que representam um passo importante em nossa missão de abordar a biologia subjacente da doença de Alzheimer”, disse Abidin Gülmüş, Presidente da GEN.
“Com seu excelente perfil de segurança e farmacocinético neste ensaio de Fase 1, juntamente com dados pré-clínicos robustos, o SUL-238 representa um forte candidato a avançar para o desenvolvimento clínico e atender a necessidades críticas não atendidas em doenças neurodegenerativas, incluindo a doença de Alzheimer”, acrescentou Nadir Ulu, MD, PhD, Vice-Presidente de P&D da GEN.
Sobre SUL-238
SUL-238 é uma molécula pequena, inovadora e pioneira, derivada da hibernação, que atua nas mitocôndrias, consideradas a “usina de energia” da célula.
Promove a bioenergética mitocondrial por meio da ativação dos complexos I/IV e demonstrou melhorar a função mitocondrial em modelos animais de doenças neurodegenerativas, cardiovasculares e renais, bem como de envelhecimento.
O SUL-238 atravessa a barreira hematoencefálica e passou por extensas avaliações de segurança em estudos pré-clínicos e de Fase 1. A GEN licenciou o SUL-238 da Sulfateq BV para aplicações em doenças neurodegenerativas.
Sobre a GEN
Fundada em 1998, a GEN é a principal empresa farmacêutica especializada da Turquia, focada no desenvolvimento de terapias inovadoras em diversas áreas terapêuticas. A GEN fabrica produtos competitivos e de alta qualidade em suas instalações com certificação GMP e conduz o desenvolvimento de fármacos originais por meio de dois centros de P&D e investimentos dedicados.
Sobre a Sulfateq
A Sulfateq B.V. é uma empresa holandesa de biotecnologia em estágio inicial que promove colaborações estratégicas com centros de pesquisa acadêmicos e industriais para acelerar o desenvolvimento de novos medicamentos inovadores. Ela desenvolveu uma nova classe de pequenas moléculas, os compostos SUL, que mantêm a saúde mitocondrial.
